美食药局咨询委员会批准致盲遗传性疾病的基因疗法
发布时间：2017-10-13 16:38:06 来源于：CBF聚焦网
摘要：美国食品和药物管理局咨询委员会星期四（10月12日）一致投票通过了对治疗一种罕见的致盲遗传性疾病的基因疗法的批准。
美国食品和药物管理局咨询委员会星期四（10月12日）一致投票通过了对治疗一种罕见的致盲遗传性疾病的基因疗法的批准。
由于RPE65基因突变引起的视网膜营养不良导致在婴儿期开始出现严重的视力损害。随着病情的发展，患者会逐渐丧失周边视力和中枢视力。最终，这种疾病导致患者失明。
由位于美国费城的罕见病基因疗法公司Spark Therapeutics 研发的基因疗法Voretigene neparvovec现在离获得美国食品和药物管理局的完全批准又进了一步。该机构将在明年的1月12日之前作出最终决定。如果获得批转，基因治疗将是美国首次批准的治疗遗传性疾病的治疗方法。一些科学家认为，该疗法获得批准可以为修复遗传基因组缺陷的其他治疗方法敞开大门。
Spark认为，在美国有1000到2000名患者，在全球有6000名患者将有资格进行基因治疗。目前，还没有治疗这种遗传疾病的治疗方法获得美国食品和药物管理局的批准。
（责任编辑：Mark）
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